Responsabili Scientifici: BUZZETTI ROBERTO,  RONFANI LUCA

Breve descrizione dell'attività formativa residenziale nel suo complesso
Questo evento formativo si colloca nell'ambito del Progetto B.U.R.L.O. (Buon Utilizzo della Ricerca – Letteratura e Operatività) articolato in quindici eventi, che intende sviluppare le competenze di base necessarie per la comprensione dei presupposti metodologici e delle implicazioni etiche e pratiche della medicina fondata sull'attenta analisi della letteratura scientifica ed orientare e supportare sia le decisioni concrete quotidiane sia progetti di ricerca clinico-epidemiologica in campo sanitario (già illustrato nell'Abstract dell'evento IRCBG_00060). Questo evento intende fornire contenuti pratici relativi alla metodologia di conduzione degli studi clinici ed in particolare degli studi sperimentali. Questi, da una parte costituiscono la tipologia prevalente in ambito di terapia, dall'altra la loro conduzione richiede l'acquisizione di specifiche competenze in rapporto agli aspetti metodologici che li caratterizzano. Come tutti gli eventi avviati nell'ambito del progetto B.U.R.L.O., anche in questo caso si prevedono: lezioni interattive, lavori di piccoli gruppi ed esercitazioni pratiche; la verifica dell'apprendimento attraverso esercitazioni in presenza del docente/supervisore. Le esercitazioni individuali e di gruppo consentiranno ai partecipanti di cimentarsi nella costruzione degli strumenti di monitoraggio delle sperimentazioni e nell'individuazione delle barriere allo svolgimento dello studio, e le possibili soluzioni da preventivare perché lo studio giunga a compimento nei tempi e modi previsti. Il glossario consegnato a ciascun partecipante prima dell'avvio di ciascuna evento consentirà di uniformare il linguaggio e un'autovalutazione preliminare. Partecipanti senza obbligo dei crediti ECM: professionisti non sanitari impegnati nella ricerca in campo biomedico (per esempio statistici, epidemiologi e sociologi).

Breve descrizione delle relazioni più significative
Anche in questo evento sono previste alcune lezioni durante le quali saranno illustrate le diverse tipologie di ricerca clinica: studi osservazionali e sperimentali. La giornata sarà dedicata in particolare alla descrizione della metodologia per la conduzione di quest'ultimi. L'obiettivo generale della sperimentazione clinica controllata è quello di condurre un "esperimento" su una nuova tecnologia, ai fini di definirne il profilo di efficacia, sicurezza e convenienza nei confronti della miglior terapia disponibile nella pratica medica. Il tutto deve essere condotto salvaguardando i diritti del paziente sperimentato e deve utilizzare una metodologia rigorosa che assicuri l'attendibilità dei risultati. Questi presupposti costituiscono le basi della ricerca clinica controllata. Il percorso implica l'obbligo di acquisire un insieme di informazioni - ottenibili attraverso la sperimentazione pre-clinica in vitro e sugli animali d'esperimento - che giustifichino la utilità di studiare nell'uomo il nuovo farmaco (o la nuova preparazione di un farmaco noto, o una associazione di farmaci, o una nuova indicazione terapeutica, ecc.). Gli studi pre-clinici ci debbono permettere di stabilire un razionale per quanto attiene ai possibili benefici terapeutici ed una rassicurazione per quanto riguarda la sicurezza (tollerabilità) del nuovo trattamento. Senza questi presupposti è difficile poter accedere ad una sperimentazione nell'uomo. Se invece tali presupposti esistono, la sperimentazione clinica può aver luogo. Dal punto di vista formale essa si sviluppa in 4 fasi. La prima fase è condotta sui soggetti volontari sani in cui per la prima volta si saggia la tollerabilità del farmaco a dosi crescenti e si verificano la cinetica ed il metabolismo del farmaco nonché gli eventuali effetti biochimici che possono costituire una verifica dei parametri di attività determinate negli animali d'esperimento. La fase 1 è condotta in soggetti ammalati quando i farmaci abbiano tossicità giustificate dal fine terapeutico. La fase 2 ha come finalità quella di accertare una indicazione preliminare di efficacia terapeutica per l'indicazione a cui si rivolge il nuovo trattamento. La fase 3 è la fase della sperimentazione clinica più delicata e decisiva perché deve dimostrare la efficacia terapeutica in confronto ad un gruppo di controllo concomitante, che riceverà un placebo oppure il miglior trattamento disponibile per la indicazione terapeutica in studio. La fase 4 rappresenta infine una ricerca allargata condotta in condizioni più vicine alla realtà clinica tendente ad accertare soprattutto il profilo agli effetti tossici più rari che possono essere svelati solo da studi condotti su grandi numeri di pazienti. Verranno descritti i soggetti coinvolti nella ricerca clinica (Comitato coordinatore; Comitato indipendente per il controllo dello studio; Gruppo per il controllo qualità- monitoraggio) e le responsabilità (Promotore; Sperimentatore; Monitoraggio /Auditor; Soggetti degli studi ) Si farà riferimento alle regole di Good Clinical Practice ed alla normativa vigente (Decreto Legislativo n. 200 del 6 novembre 2007 e Determinazione AIFA 20 marzo 2008; registri Clinical trias; Osservatorio Nazionale ricerca). Si tratterà brevemente del Comitato etico che ha la responsabilità di approvare (magari con modifiche) o di rigettare il protocollo che descrive presupposti e modalità della sperimentazione. Verrà affrontato il tema dell'informazione e del consenso del paziente ed analizzati i problemi della ricerca profit e no-profit, nei termini delle implicazioni metodologiche, dei rapporti tra soggetti proponenti e sponsor esterni e founders (es.AIFA, Ministero della Ricerca Scientifica). Verranno illustrati gli strumenti per la conduzione di uno studio quali controlli prevedere (completezza >> box vuoti, congruità >> valori fuori scala, consistenta interna, consistenza longitudinale); come gestire i